Gli studi clinici contribuiscono ad aumentare le conoscenze e a realizzare progressi nella lotta contro il cancro. Se un nuovo trattamento si rivela efficace in uno studio, può diventare un nuovo trattamento standard in grado di aiutare molti pazienti. Molti dei trattamenti standard più efficaci oggi utilizzati sono basati sui risultati di studi precedenti. Alcuni esempi sono costituiti dai trattamenti contro il cancro della mammella, del colon, del retto e contro i tumori che colpiscono i bambini. Gli studi clinici possono anche dare risposte a importanti quesiti scientifici e orientare le future ricerche. Grazie ai progressi compiuti attraverso gli studi clinici molti pazienti sottoposti a trattamenti contro il cancro oggi vivono più a lungo.

In secondo luogo i pazienti che prendono parte agli studi clinici possono essere aiutati in prima persona dal trattamento o dai trattamenti a cui sono sottoposti: i nuovi trattamenti possono anche presentare rischi sconosciuti, ma, se il nuovo trattamento si rivela efficace, i pazienti che partecipano allo studio clinico possono essere tra i primi a beneficiarne.

In passato gli studi clinici erano talvolta considerati come l'ultima spiaggia, per pazienti che non avevano altra opportunita', o perche' colpiti da un tumore raro o perche' con malattia avanzata. Oggi i pazienti affetti da tipi di cancro comuni spesso scelgono di ricevere il primo trattamento nell'ambito di uno studio clinico.

1. Ciascun studio clinico prevede un piano organizzativo (protocollo).
   Lo sperimentatore responsabile (solitamente un medico) elabora un piano d'azione per lo studio. Questo piano è detto protocollo e spiega cosa verrà fatto nel corso dello studio e perché. Specifica inoltre quante e quali persone prenderanno parte allo studio, a quali e a quanti esami medici verranno sottoposte e a quale schema di trattamento il paziente sara' soggetto. Lo stesso protocollo è seguito da ciascun medico che partecipa alla ricerca.
   Per garantire la sicurezza dei pazienti, ciascun protocollo deve essere approvato dall'organizzazione che sostiene lo studio e da uno speciale comitato (Comitato Etico) in ciascun ospedale o centro in cui si svolge lo studio. Questo comitato, di cui possono far parte consumatori, membri del clero e operatori sanitari verifica il protocollo per assicurare che la ricerca non esponga i pazienti a rischi estremi o contrari all'etica.

2. Ciascun studio è condotto su persone che presentano specifiche caratteristiche.
   Il protocollo di ciascun studio descrive le caratteristiche che tutti i pazienti che partecipano allo studio devono avere. Queste indicazioni sono dette criteri di eleggibilità e differiscono da uno studio all'altro, a seconda dello scopo della ricerca. Possono comprendere l'età, il sesso, il tipo e lo stadio del tumore, e specificare se pazienti che sono stati sottoposti in precedenza a trattamenti antitumorali o che hanno altri problemi di salute, possono partecipare allo studio.
   L'utilizzo di criteri di eleggibilità è un principio importante della ricerca medica in quanto aiuta a garantire l'affidabilità dei risultati. Nel corso dello studio servono a tutelare la sicurezza dei pazienti, impedendo a persone che potrebbero subire danni dai farmaci o dagli altri trattamenti di correre rischi. Una volta conosciuti i risultati, i criteri adottati per individuare i pazienti che possono partecipare allo studio servono anche ai medici per capire quali pazienti trarranno benefici dal trattamento, se questo si rivelerà efficace. Ad esempio, un nuovo trattamento può essere efficace per un tipo di tumore ma non per un altro, oppure può essere più efficace per gli uomini che per le donne.

3. Gli studi clinici sul cancro prevedono tre diverse fasi di ricerca. Ciascuna fase ha lo scopo di rispondere a domande diverse a proposito del nuovo trattamento.
   
   • Gli studi di prima fase rappresentano il primo passo del processo di sperimentazione di un trattamento sugli esseri umani. In questi studi i ricercatori cercano il modo migliore per somministrare un nuovo trattamento (ad es. per bocca, tramite infusione endovenosa, tramite iniezioni, e quante volte al giorno). Tentano anche di scoprire se e in che modo il trattamento può essere somministrato senza pericolo (ed es. qual'è il dosaggio migliore), e controllano l'insorgere di effetti collaterali dannosi.
     Poiché la prima fase è quella in cui si sa meno sui possibili rischi e sui benefici, questi studi solitamente coinvolgono solo un numero limitato di pazienti che non potrebbero essere aiutati da nessuno dei trattamenti conosciuti.
     
   • Gli studi di seconda fase mirano ad accertare se il nuovo trattamento ha un effetto antitumorale (ad es. se consente di ridurre le dimensioni del tumore o di migliorare i risultati degli esami del sangue). Come nella prima fase sono coinvolti solo un numero limitato di pazienti a causa delle scarse conoscenze sui rischi e sui possibili effetti collaterali.
     
   • Gli studi di terza fase confrontano i risultati ottenuti su pazienti sottoposti al nuovo trattamento con quelli ottenuti su persone che hanno ricevuto un trattamento standard (ad es. quale gruppo ha una piu' lunga sopravvivenza e il minor numero di effetti collaterali). Nella maggior parte dei casi, si programmano studi di terza fase solo dopo che un trattamento ha dato risultati promettenti nelle prime due fasi. Gli studi di terza fase possono coinvolgere centinaia di persone in tutto il paese.

4. Negli studi clinici di terza fase viene scelto casualmente chi riceverà il nuovo trattamento e chi il trattamento standard.
   I ricercatori assegnano i pazienti o a un gruppo che riceverà il nuovo trattamento (chiamato gruppo di trattamento) o a un gruppo che riceverà il trattamento standard (chiamato gruppo di controllo) secondo una sequenza casuale generata tramite un computer. Questo metodo, chiamato randomizzazione, serve ad evitare la distorsione, cioè ad evitare che i risultati dello studio possano essere influenzati dalle scelte delle persone o da altri fattori non collegati al trattamento che si sta sperimentando.
   In alcuni studi i ricercatori non dicono al paziente se fa parte del gruppo di trattamento o di quello di controllo (il cosiddetto studio a singolo cieco). Questo è un altro modo per ridurre la probabilita' che si verifichi distorsione: se le persone sanno quali farmaci stanno prendendo questo potrebbe modificare le loro reazioni. Ad esempio i pazienti che sanno di ricevere il nuovo trattamento potrebbero aspettarsi che funzioni meglio dell'altro e riferire segnali positivi perché vogliono credere di stare meglio. Questo potrebbe distorcere i risultati dello studio, facendoli apparire migliori di quelli che in realtà sono stati.

Possibili vantaggi

• Gli studi clinici assicurano cure antitumorali di qualità elevata. Se partecipate a uno studio e non ricevete il nuovo trattamento che si sta sperimentando, riceverete comunque il miglior trattamento standard disponibile. L'efficacia di quest'ultimo può essere pari a quella del nuovo trattamento, se non maggiore.
  
• Se ricevete il nuovo trattamento e questo si dimostra efficace potete essere tra i primi a beneficiarne.
  
• Considerando i pro e i contro degli studi clinici e delle altre opportunità di trattamento che vi vengono indicate, avrete un ruolo attivo in una decisione che riguarda la vostra vita.
  
• Avete la possibilità di aiutare gli altri e di collaborare a migliorare i metodi di cura dei tumori.

• I nuovi trattamenti che si stanno studiando non sempre sono migliori, o solamente altrettanto efficaci, rispetto ai trattamenti standard, e possono avere effetti collaterali che i medici non si attendono o peggiori di quelli dovuti ai trattamenti standard.
  
• Anche se un nuovo trattamento porta dei benefici, potrebbe non essere efficace per voi. Anche i trattamenti standard che si sono rivelati efficaci per molte persone non aiutano tutti.
  
• Se invece del nuovo trattamento che si sta sperimentando, ricevete il trattamento standard questo potrebbe non essere altrettanto efficace.

• Siete voi a decidere se partecipare a uno studio clinico. La partecipazione ad uno studio clinico può essere solo una delle possibilità di trattamento che avete. Parlatene con il vostro medico. Insieme potete prendere la decisione migliore per voi.
  
• Se decidete di partecipare ad uno studio, medici e personale infermieristico controlleranno attentamente la vostra risposta al trattamento per tutta la durata della ricerca.
  
• Se i ricercatori si accorgono che un trattamento è dannoso per voi, sarete immediatamente tolti dallo studio.
  
• Avete il diritto di abbandonare spontaneamente lo studio in qualsiasi momento.

Questo processo di consenso informato continua anche durante lo studio. Ad esempio verrete informati di eventuali nuove scoperte riguardanti lo studio clinico a cui partecipate, come anche degli eventuali nuovi rischi. È possibile che vi chiedano di firmare un nuovo modulo di consenso se desiderate continuare a partecipare allo studio.

Firmare un modulo di consenso non significa che dovete continuare a partecipare allo studio sino alla fine. Di fatto, potete ritirarvi in qualunque momento. Se scegliete di abbandonare lo studio avrete la possibilità di discutere altri trattamenti e cure con il vostro medico o con uno dei medici che partecipano allo studio.

Ponete domande sulle informazioni che ricevete durante il processo di consenso informato e su ogni altra questione che vi riguarda. Le risposte che riceverete possono aiutarvi a lavorare meglio insieme al medico. Se lo desiderate potete portare con voi un amico o un parente quando parlate con il medico. Può anche essere utile scrivere le vostre domande e le risposte che riceverete. Quando si tratta della cura della vostra salute nessuna domanda è stupida. È molto importante capire le possibilità di scelta che avete.

Ecco alcune domande che potreste voler fare:

Lo studio

• Qual è lo scopo dello studio? In che fase si trova questo studio?
  
• Perché i ricercatori ritengono che il nuovo trattamento che si sta sperimentando possa essere efficace? È già stato sperimentato prima?
  
• Chi sostiene lo studio?
  
• Chi lo ha verificato e approvato?
  
• Come vengono controllati i dati dello studio e la sicurezza dei pazienti?
  
• Quando e dove saranno resi pubblici i risultati dello studio e le informazioni ad esso relative?